封面新闻记者 周家夷
12月7日，2025年版国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录发布，全球首个红细胞成熟剂的骨髓增生异常综合征（MDS）适应症正式纳入2025年版国家医保目录，将于2026年1月1日起实施。这是该药物继成人β-地中海贫血后，第二个纳入医保的适应症。
作为近20年来首个获批用于较低危MDS治疗的创新药，其通过独特作用机制促进红细胞成熟，可显著改善患者贫血症状及输血依赖，降低门诊和住院率，且在延长患者生存期方面呈现积极趋势。临床数据显示，早期脱离输血的MDS患者生存率可提高2倍，该药物无论患者是否接受过其他相关治疗、是否伴有特定病症，均能带来显著获益。
据了解，骨髓增生异常综合征是源于造血干细胞的血液系统恶性肿瘤，中国多数患者确诊时为较低危类型且伴随贫血，长期输血易引发铁过载等风险，严重影响生存质量。此次医保纳入将大幅减轻患者经济负担，让更多患者能及时获得创新治疗，同时也为缓解社会血液资源紧张、节约医疗资源发挥积极作用。目前，该药物已被纳入多项权威诊疗指南，成为相关患者的一线推荐治疗方案。
发布于：四川省
